Медицинските изследвания с участието на хора се наричат клинични проучвания. Те включват т. нар. клинична фаза от развитието на новото лекарство, която се състои от 4 последователни етапа (фази). Едно клинично проучване може да продължи повече от 6 години и струва на фармацевтичната компания около 100 млн. долара.
Първата фаза или първото прилагане на биологично активното вещество се извършва върху 10-15 здрави доброволци с цел установяване поносимостта на лекарството.

Втората фаза може да се определи като първото прилагане на биологично активното вещество върху болни. Тя има за цел да установи ефективността и безопасността, както и да определи подходящите дозови диапазони и режими. Провежда се върху 100-500 болни.

Третата фаза се провежда в условия, максимално близки до тези, при които лекарството ще се прилага. Тук се предпочита двойно-сляпото, рандомизирано изпитване. Броят нa болните е над 1000. Целта е отново оценка на ефикасността, безопасността, броя и честотата на нежеланите лекарствени реакции, а също така и да се установят предимствата на новото лекарство в сравнение с вече утвърдените.

Обикновено новото лечение трябва да премине през няколко проучвания във фаза 3 преди лекарите да са убедят и да го приемат като ново стандартно лечение. Само един добър резултат от клинично проучване може да е получен случайно, защото проучването не е било замислено много добре. Това е малко вероятно, ако са проведени няколко проучвания и са получени сходни резултати

Четвъртата, последна фаза се провежда, след като лекарството е получило разрешение за употреба. Нейната цел освен за установяване на нежелани лекарствени реакции, е и оценка на лечебната стратегия и оценка на значението за медицината.

Клиничните проучвания не винаги откриват ново и по-добро лечение. Някои от тях показват, че изследваният медикамент не действа добре, или че страничните му действия са по-опасни от тези на съществуващото стандартно лечение. Но за изследователите, за лекарите и за пациентите е важно да се знае дори и това, че дадено лекарство не помага за лечението на определено заболяване.