Тези проучвания сравняват лечението с новите лекарства срещу най-доброто съществуващо стандартно лечение, което е достъпно за момента. За регистрирането на един препарат са необходими най-често от 10 до 80 отделни клинични изпитвания от фаза 3, с участието на минимум 3000 души. Проучванията в тази фаза трябва да сравнят:
- изцяло ново лечение срещу съществуващо стандартно лечение
- различни дози и начини на даване на стандартно лечение
- нови режими на радиотерапия сравнени със стандартните режими

Клиничните проучвания от фаза 3 обикновено са много по-големи от тези при фаза 1 или 2. Това е защото разликите в успешните изходи от приложеното лечение могат да бъдат малки. Именно, за да се покажат тези разлики са необходими много резултати.

Научно установен факт е, че с 6% повече хора се повлияват благоприятно при прилагането на ново лечение в сравнение със станадартно лечение. Ако при едно проучване от фаза 3 новото лечение се приложи на 50 пациенти и стандартното лечение - също на 50 пациенти, като средна стойност може да се получат 3 или повече благоприятни повлиявания (ремисии) в групата с прилагане на новото лечение. Като краен резултат двете групи не биха изглеждали толкова различни. Но ако новото лечение се приложи на 5000 пациенти, в групата на новото лекарство ще се получат 300 или повече ремисии, а това вече позволява на изследователите да направят изводи за ефекта на лекарството. Понякога проучванията от фаза 3 включват пациенти от много различни болници и дори от различни държави. Статистиката показва, че над 80% от лекарствата, влезли във фаза 3 приключват успешно изпитванията и намират мястото си в медицинската практика.

След подаване от фармацевтичната компания на съответната документация и мостри за анализ в регулаторната институция (за България това е Изпълнителната агенция по лекарствата към Министерството на здравеопазването), същата дава разрешение за употреба на новото лекарство в съответствие с обявените показания, както и регистрира цената, на която лекарството може да бъде продавано в страната