Около 70 от всички 100 нови лекарства, изпитани във фаза 1 преминават за по-нататъшно проучване в рамките на фаза 2. По време на тази фаза лекарството се прилага за първи път на пациенти, страдащи от определена болест или от няколко заболявания. Фаза 2 се провежда за да се определи:
- дали новото лекарство е достатъчно добро, за да се премине за изследване в 3-та фаза
- срещу кои заболявания е ефективно
- повече данни за страничните ефекти и как да се лекуват
- повече информация за най-ефективната доза при употребата му

Въпреки, че тези свойства на новото лекарство са били основно проучени във фаза 1, все още може да съществуват странични ефекти, които не са известни. Затова клиничните проучвания от фаза 2 често са по-големи от тези във фаза 1. В тях може да участват от 50 до 300-400 пациенти. Ако резултатите от проучванията във фаза 2 покажат, че новото лекарство е толкова добро, колкото съществуващото досега лечение или го превъзхожда, проучването продължава във фаза 3.

В тази фаза от проучването на лекарството може да участват и здрави доброволци. Целта е да се направи сравнение между това как се разпределя и как се отделя от организма лекарството при здрави хора и при страдащите от определено заболяване.